近日，Ray Therapeutics 公司公布完成1亿美元的A轮融资，用在推动针对致盲性视网膜疾病的光遗传学基因疗法的临床实验。

视觉光遗传学是一种利用基因疗法将光敏卵白递送给视网膜细胞的医治体例。进入眼睛的光线可以刺激视网膜细胞发生视觉旌旗灯号，并将其发送到年夜脑。Ray Therapeutics 开辟了一个光遗传学平台，开辟基在光遗传学的下一代基因疗法，用在多种视网膜疾病的目力恢复，例如视网膜色素变性、遗传性视网膜营养不良、黄斑变性等等。公司的首要候选药物 RTx-015 估计将很快最先初次人体临床实验。

据悉，RTx-015在临床前研究中显示出了使人印象深入的成果，为得了视网膜色素变性和其他遗传性视网膜变性的患者供给了但愿。这些新疗法可能经由过程光遗传学的气力恢复目力，显著改良掉明患者的糊口。并且，该疗法无关基因突变，可能经由过程一次性玻璃体打针来医治更多的患者，医治结果可能会延续平生。

Paul Bresge

Ray Therapeutics 公司首席履行官兼结合开创人 Paul Bresge 暗示，此次A轮融资标记着我们在解决致盲疾病患者火急且未知足的医疗需求方面的一个主要里程碑，很是感激4BIO Capital等初期投资者和加州再生医学研究所（CIRM）的撑持，他们对我们的成长起到了主要感化。对此次由Novo Holdings领投的新融资感应兴奋，这将加快我们为患者供给潜伏的一流光遗传基因疗法。

此轮融资的领投方 Novo Holdings 合股人 Ray Camahort 博士暗示，Ray Therapeutics 正在开辟世界上第一个针对人类视觉进行优化的生物工程光遗传基因疗法，有可能在不需要光加强装备的环境下，为瞽者患者恢复更高的视觉功能和糊口质量。该公司的下一代手艺平台、壮大的临床前数据和世界级的基因药物团队，使他们成为开辟潜伏的一流目力恢复疗法的带领者，这与Novo Holdings改良人们健康的方针一致。

Ray Therapeu云开体育app最新版本tics 的光遗传基因医治手艺来自韦恩州立年夜学传授潘卓华传授尝试室，2019年4月，潘卓华团队在 Molecular Therapy 期刊颁发了题为：Improved CoChR Variants Restore Visual Acuity and Contrast Sensitivity in a Mouse Model of Blindness under Ambient Light Conditions 的研究论文【1】。

该研究开辟了一种光敏通道卵白（ChR）的变体——CoChR，其可在情况光前提下恢复掉明小鼠模子的视觉灵敏度和对照敏感度。

潘卓华这个名字，对年夜大都人来讲很是生疏，但说起他的进献——光遗传学，却又如雷灌耳。

潘卓华传授

光遗传学（Optogenetics）被认为是近几十年来神经科学范畴最年夜的手艺成绩，也被很多科学家认为是注定会得诺贝尔奖的工作。它有望用在医治掉明、神经退行性疾病，和减缓慢性痛苦悲伤等。另外，它还被普遍利用在神经科学研究，帮忙科学家们更深切地领会年夜脑，理解睡眠、成瘾和感知等行动。

2005年8月，斯坦福年夜学的 Karl Deisseroth 传授在 Nature Neuroscience 期刊颁发论文，该研究经由过程光敏通道卵白（ChR）成功地让神经元响应光照。该论文标记着光遗传学的正式降生。Karl Deisseroth 也是以被称为“光遗传之父”，获得了环球的奖饰与声誉，成了诺贝尔奖热点候选人。

现实上，潘卓华更早完成近似的工作，但论文投稿多次被拒，终究在2006年4月在 Neuron 期刊颁发，比 Karl Deisseroth 的论文晚了年夜半年，这让他错掉了光遗传学带来的各类声誉和嘉奖，致使最早首创光遗传学的他仍然没没无闻。

Ray Therapeutics 并不是最早展开光遗传学基因医治研究的公司。GenSight Biologics 是最早展开相干研究的公司之一。

早在2021年5月，GenSight 公司结合法国索邦年夜学、瑞士巴塞尔年夜学等单元的研究人员在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上颁发了题为：Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy 的研究论文【2】。

这项研究显示，一名近40年前被诊断得了视网膜色素变性（RP）的瞽者患者在接管光遗传学疗法后恢复了部门目力。他从完全掉明到此刻可以或许看到眼前的笔记本、羽觞、较小的订书针盒，还能看清人行道斑马线。据悉，这是对神经退行性掉明患者在光遗传疗法医治后取得功能恢复的初次报导。

今朝，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开辟，重点是利用其冲破性光遗传学手艺来庇护和恢复患者的目力。

研发管线

参考资料：

1. https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.04.002

2. https://www.nature.com/articles/s41591-021-01351-4

3. https://www.businesswire.com/news/home/20230516005101/en/Ray-Therapeutics-Closes-Oversubscribed-100M-Series-A-Financing-to-Advance-Optogenetic-Gene-Therapies-for-Blinding-Diseases/

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